[이슈메이커=김남근 기자]

난치병 정복, 유도만능줄기세포(iPSC)에서 답을 찾다

 

 - RH-O형 기반으로 한 인공혈액 개발에 성공할 것
 - 인류 복지를 향한 직접적인 발걸음의 본격화

일본의 의학자이자 줄기세포 연구자로서 2012년 노벨생리의학상 수상자인 야마나카 신야(Yamanaka Shinya) 교토대학교 교수가 2006년 발견한 유도만능줄기세포(iPSC)는 생명공학분야에 혁신을 가져왔다. 신약개발과 세포치료는 물론 기초연구에 사용되는 줄기세포의 새로운 길을 만들었기 때문이다. 환자에게 가장 실용적인 약물 치료의 미래를 열어준 유도만능줄기세포에 전 세계의 학계와 바이오산업계가 주목하고 있는 이유다.

 

대한민국 최고 수준의 유도만능줄기세포 기업
지난 2010년 병원 부속 연구소로는 처음으로 자가면역질환에 대한 유도만능줄기세포(iPSC)를 만들어 기술력을 입증했던 가톨릭대학교 의과대학의 유도만능줄기세포연구소(지도교수 주지현/前 CiSTEM)에서는 유도만능줄기세포를 임상등급으로 만들기 위한 다양한 시도를 펼쳐왔다. 표준작업절차(Standard Operating Procedure, SOP)의 설정부터, 세포치료제 가이드라인을 준수하는 세포주의 구축에 이르기까지 다양한 영역에서 수많은 연구원이 구슬땀을 흘렸고, 자신들의 연구 결과물들을 환자들과 보다 가까운 곳에서 활용될 수 있도록 ㈜입셀(대표 주지현/YiPSCELL/이하 입셀)로 스핀오프해 명실상부 대한민국 최고의 유도만능줄기세포 기업으로 발돋움하고 있다. 대웅제약의 시드투자에 이어 인터베스트, 프리미어파트너스, HB인베스트먼트 등으로부터 시리즈A, 시리즈A와 시리즈B를 잇는 브릿지 라운드 펀딩을 마무리하며 얼어붙은 대한민국 바이오 산업계에 숨결을 불어 넣고 있는 기업 입셀의 성장 동력을 남유준 CTO와의 일문일답을 통해 면밀히 알아보았다. 

 

반갑습니다. 입셀에 대한 소개를 부탁드립니다.
  “안녕하세요. 입셀의 CTO 남유준입니다. 입셀은 유도만능줄기세포를 이용하여 정상 및 질환 세포주의 생산은 물론 질환모델링, 약물테스트에 필요한 플랫폼 서비스 제공, 줄기세포기반 치료제를 개발하는 생명공학기업입니다. Recovery, Regeneration, Rejuvenation이라는 3R 키워드를 중심으로 난치병 환자의 완치를 꿈꾸는 순수한 젊은이들이 자신의 능력과 열정을 아낌없이 발산하고 있는 곳이라 소개해 드릴 수 있겠습니다”

 

CTO님의 주요 연구 분야가 궁금합니다.
  “저는 2013년부터 가톨릭대학교 의과대학의 유도만능줄기세포연구소에서 면역학과 유도만능줄기세포에 대한 다양한 연구를 시작해 유도만능줄기세포를 이용한 골관절염 치료제 개발에 집중하게 되었습니다. 이는 저의 박사학위 과정과 맞물려 진행되었고, 2018년 박사학위 취득 후 가톨릭대학교 의과대학의 연구교수로서 골관절염 치료제 개발에 몰두하게 되었습니다”

 

유도만능줄기세포를 연구하게 된 계기가 있을까요?
  “저의 유년 시절의 꿈은 ‘의사’였습니다. 지병으로 오랫동안 힘들어하셨던 어머니를 보살피기 위해 병원에서 지냈던 시간이 많았었기 때문이죠. 제일 좋아했던 장난감이 주사기였을 정도로 병원 생활이 저에게는 너무나 익숙하고 당연할 정도였었어요. 그곳에서 저는 남들과는 조금 다른 방식으로 의사의 꿈을 키우게 되었습니다. 극심한 고통에 힘들어하셨던 어머니를 바라보는 어린 제가 가장 기다리는 시간은 담당 주치의의 오전 회진 시간이었어요. 의사 선생님이 오시면 모든 고통이 해결되고 방법을 알려주실 것만 같았었죠. 하지만 제 기대와는 달리 너무나 짧은 시간 동안 이야기를 나누고 바람처럼 갈 길을 가셨었죠. 그래서 저는 어린 마음에 ‘나는 나중에 커서 의사가 돼서, 저렇게 하지 않을 것이다’라는 순수한 결심을 하게 됐죠. 그렇게 의사의 꿈을 키워가며 청소년이 된 저는 제 꿈에 대한 원론적인 고민에 빠지게 되었습니다. 의사가 되어 하루에 100명의 환자를 진료한다고 가정했을 때, 매일 빠지지 않고 정년까지 환자를 진료하고 치료한다고 하면 물리적인 숫자는 정해져 있지 않을까라는 생각이었죠. 그렇다면 보다 아픈 사람들에게 근본적인 도움을 줄 수 있는 방법은 무엇인지에 대한 새로운 고민이 시작되었습니다. 이때 내린 결론은 ‘의사들이 쓸 수 있는 약을 개발하면 후세(後世)에도 아픈 이들에게 도움을 줄 수 있겠구나’였습니다. 동시에 저의 꿈은 ‘의사’가 아니라 ‘아픈 사람을 돕는 것’이었다고 깨닫게 되었죠. 그래서 생명과학과로 진로를 정했고 유도만능줄기세포를 접한 뒤 이 분야에 저의 에너지를 쏟아붓게 되었습니다”

 

박사학위 취득 후 연구교수로 부임까지 했었는데, 기업으로 자리를 옮긴 이유는 무엇인가요?
  “사실 입셀의 대표이사이신 주지현 대표님은 저의 박사과정 지도교수님이셨습니다. 앞서 말씀드렸듯 박사과정에서 유도만능줄기세포를 이용한 골관절염 치료제 개발을 성공적으로 수행하고 연구교수 부임 후 골관절염 치료제 개발에서 좋은 성과를 낼 수 있었던 것도 주지현 대표님의 가르침과 길잡이 덕분이었다고 생각하고 있죠. 더불어 대표님 개인의 인격적인 부분과 학자로서의 실력, 그리고 신앙심 등을 가까이에서 지켜보며, 주지현 대표님에 대한 절대적 신뢰와 존경이 자연스레 형성되어 갔습니다. 그러던 중 주지현 대표님으로부터 정말 뜻밖의 제안을 받게 되었죠. 초기 시드 투자와 회사 설립을 위한 모든 준비를 해놓으신 뒤 저에게 CTO로서의 역할을 제안해 주신 것이죠”

 

결정은 쉽게 내려졌나요?
  “결론만 말씀드리자면 고민이 오래가지는 않았습니다. 이 말인즉 고민이 있었다는 이야기죠.(웃음) 당시 저는 주지현 대표님의 추천으로 미국 스탠퍼드 대학교에 포스트 닥터(Post- Doctor)로 자리를 옮길 준비 중이었습니다. 미국 시민권이 있는 배우자와 함께 미국에서의 생활을 구체화했고, 출국이 1달여밖에 남지 않은 상황이었죠. 이러한 상황에서 주지현 대표님의 제안이 있었던 것이기에 생각할 시간과 정리할 시간이 필요했던 것이었습니다. 시간을 내어 배우자와 등산하며 이에 대해 깊이 있는 대화를 하기 시작했습니다. 그러던 중 배우자가 저에게 ‘왜 스탠퍼드로 가려고 하는 것인가’라는 질문을 던졌고, 이 질문에 저는 잠시 유년 시절의 꿈을 잊고 있었다는 사실을 알게 됐습니다. 유명 대학에서 커리어를 쌓아 학자이자 교육자로서 영향을 끼치는 것도 대단히 훌륭하지만, 본디 나 자신이 꿈꿨던 치료제를 개발해 아픈 이들에게 보다 영속적이고 실질적인 도움을 주는 것이 더 가치 있는 일이라는 생각을 말이죠. 질병으로 고통받는 어머니를 바라보며 힘들어했던 저와 같은 상황에 놓인 이들이 더 이상 늘어나지 않게 하고 싶었습니다. ‘나는 아스피린이나 타이레놀과 같은 치료제를 만들 것이다’라는 결심은 교수 직함을 내려놓고 입셀의 CTO로서 주지현 대표님과 함께하게 되는 초석이 되었습니다”

 

합류 이후 개발한 ‘MIUChon™’이 큰 주목을 받으셨습니다.
  “그렇습니다. 합류 후 입셀에 ‘올인’하기로 결정한 저는 연구에 매진했어요. 그 결과 ‘연골치료제 MIUChon™’(뮤콘/퇴행성 골관절염 치료제)의 개발을 성공적으로 이끌어냈고, 이로 인해 저의 삶의 의미를 더욱 확실하게 써 내려갈 수 있게 되었습니다. MIUChon™은 무제한으로 증식하면서도 모든 인체 세포로 분화할 수 있는 특성이 있어 그 응용 범위가 매우 넓다는 유도만능줄기세포의 이론적 근거가 바탕이 된 치료제이기에 MIUChon™의 개발로 건강한 정상 세포를 이용해 치료제를 개발하는 것이 가능하다는 것을 증명했다고 생각합니다. 아울러 유도만능줄기세포는 이론적으로 다양한 세포로 분화할 수 있으므로 다양한 적응증을 대상으로 치료제 개발에 넓게 활용할 수 있기에 유도만능줄기세포를 효율적으로 은행화(보관)할 수 있다면, ‘오픈 이노베이션’을 통해 더욱 다양한 치료제 개발을 이뤄낼 수 있으리라 확신합니다”

 

MIUChon™의 임상 돌입 여부에도 시선이 집중되고 있는데요.
  “MIUChon™은 올해 연말 혹은 내년 초에 임상 연구가 본격화되리라 예상하고 있습니다. 계획대로 진행된다면 유도만능줄기세포 유래 3차원 연골치료제의 세계 최초 임상 진입 사례가 되죠. 때문에 MIUChon™의 국내시장뿐 아니라 해외 진출도 다각도로 고려하고 있습니다. 뿐만 아니라 연골치료제를 진행하면서 확보한 임상 등급 유도만능줄기세포주는은 다른 치료제 개발에도 사용될 수 있기 때문에 국내 유수의 제약회사 및 바이오스타트업과 협력관계를 맺고 공동연구도 진행해 나가고 있죠. 이를 차질 없이 수행하기 위해 50명에 육박하는 임직원들이 전력을 다해 나아가고 있습니다”

 

인공혈액연구도 하신다고 들었습니다.
  “인구 고령화 시대로 접어들면서 혈액 공급부족은 큰 사회적 이슈로 대두되고 있습니다. 유도만능줄기세포 기술과 RH-O형 혈액이 만나면 이 문제를 해결할 수 있을 것으로 보고 있습니다. RH-O형은 누구에게나 수혈가능한 혈액형이지만 그 비율이 적어 희귀혈액으로 분류됩니다. 이 혈액을 무제한 증식 가능한 유도만능줄기세포로부터 얻어낼 수 있다면 그 파급력은 상상 이상입니다. 그 시작으로 유도만능줄기세포로 RH-O형 혈액 개발이 완료되면 RH-O형 유도만능줄기 세포주 하나로 전세계 모든 인구에게 수혈자의 혈액형 정보 확인없이 공급이 가능해지는 것이죠. 물론 지금의 ‘헌혈문화’는 사라지게 되고요. 지금의 혈액 수급체계의 패러다임이 완전히 바뀌게 되는 것입니다”

 

조금 더 자세한 설명을 부탁드릴게요.
  “RH-O형 공여자의 혈액을 이용해 유도만능줄기세포를 만들면, 이 세포는 동일한 특성을 지닌 일관된 인공혈액의 무제한 공급을 가능하게 합니다. 입셀은 RH-O형 확보와 탈핵기술개발, 대량생산 등을 위한 연구 체계를 갖추었고, 입셀 내부에 임상 허가용 제조 품질관리(GMP) 생산 시설을 갖추어 생산공정개발에도 최적화 되어있습니다. 최근에는 기술 국산화를 위해 세포 배지 개발기업 ㈜엑셀세라퓨틱스(대표 이의일)와 무혈청 화학조성 배지 공동개발 MOU를 체결하는 등 기반을 단단히 다져나가고 있습니다”

 

기업의 가장 큰 경쟁력은 무엇이라 생각하시는지요?
  “유도만능줄기세포라는 키워드를 두고 할 수 있는 Disease modeling, Drug screening, Therapeutic approach 모두 핸들링이 가능한 기업이라는 것이 입셀의 강점이지 않을까 생각합니다. 과거 가톨릭대학교의 연구소로 출발해 유도만능줄기세포와 관련되어 수행한 국가과제만도 100억 규모가 넘습니다. 때문에 유도만능줄기세포 기반 연구가 가장 탄탄한 그룹이 바로 입셀이라 자부하고 있어요. 특히 면역회피전략을 세우고 동형접합 유도만능줄기세포주 은행을 구축했다는 점, 나아가 전 세계 모든 이에게 면역거부반응 없이 이식이 가능한 ‘Universal iPS cell’ 연구는 물론 유도만능줄기세포를 이용한 세포치료제를 국내에서 최초로 식약처 IND 제출한 경험 등도 타사에서 따라오기 힘든 입셀의 강점이라 확신합니다”

 

앞으로 입셀의 중·장기적인 비전과 계획을 피력해 주십시오.
  “조직의 성공은 그 조직을 이루는 개개인의 열정, 신뢰, 통찰력, 그리고 끊임없는 문제 해결에 대한 노력에서 비롯됩니다. 때문에 조직 또한 조직의 외형적 성장뿐만 아니라 임직원들의 성장이 동시에 이루어지는 것을 함께 고민하여야 진정한 시너지 효과를 낼 수 있습니다. 이러한 융합형 인재의 탄생을 돕는 것은 조직의 역할이며, 이런 인재와 함께할 때 기업은 보다 높은 꿈을 꿀 수 있게 됩니다. 입셀은 입셀의 성장이 곧 나의 성장이 될 수 있도록, 임직원 모두가 하나의 목표로 함께 꿈을 꾸는 조직이 되고 싶습니다. 또한, 입셀은 오픈이노베이션을 통해서 입셀이 가지고 있는 다양한 임상 등급 유도만능줄기세포주 플랫폼 비즈니스를 펼쳐나갈 것입니다. 나아가 미래에는 전 국민이 자신의 유도만능줄기세포를 보유해서, 개인 맞춤형 치로제를 만드는 비즈니스를 펼칠 계획입니다. 시력을 잃은 이들을 위한 치료법을 개발하고, 알츠하이머 환자들의 기억을 되살리는 방법을 연구하며, 노화와 관련된 골관절염 치료를 이끌어 내며, 인공혈액 프로젝트를 통해 헌혈 문화를 새롭게 정의하는 데에 열정을 쏟을 것입니다. 주지현 대표님을 구심점으로 만들어진 끈끈한 신뢰에 기술력과 간절함을 담아 파괴적이며 혁신적인 세포치료제를 만들어 나갈 입셀의 행보에 많은 기대를 부탁드리겠습니다”