[이슈메이커=김남근 기자]

인간면역화 마우스로 극복하는 질병의 한계

 

 - ‘Fake Science’가 아닌 진실 된 연구 결과로 거는 승부수
 - 맞춤형 정밀의학으로 나아가는 미래 보건 산업 분야의 패러다임 변화 이끌 것

신약 개발. 최첨단 기술과 의학의 결정판이자 자본의 증명. 많은 국가와 기업이 꿈꾸는 숙원사업이자 과제다. 신약을 개발하기 위해서는 많은 과정이 존재한다. 그중 가장 필수적이고 중요하게 시행되어야 하는 부분은 바로 임상시험이다. 치료 효과의 증명 및 테스트, 부작용 테스트 등 면밀한 조건에서의 시험을 진행해 효능과 안전성을 확보하는 과정이기 때문이다. 오랜 시간과 천문학적인 비용이 소요되기에 많은 기업이 바로 이 문턱을 넘지 못해 신약 개발에 실패하곤 한다. 그래서 기업들은 임상시험 바로 전 단계인 비임상시험 단계에 더 많은 공을 들인다. 

 

 

인간면역화 마우스 산업계의 드림팀
임상으로 가기 위한 최종 관문인 비임상시험, 즉 인간에게 직접 투여하기 전 동물에게 먼저 시험하는 과정에서 최대한 많은 불안정 요소를 찾아내고 수정·보완하는 관문이다. 이 과정을 손실 없이 보다 신속하고 정확하게 진행하기 위해서는 인간과 최대한 유사한 실험동물이 필요하다. 최근 주목받고 있는 ‘인간화 마우스’가 바로 그것이다. 국내 및 해외에서 이러한 이유 때문에 R&D가 활발히 이뤄지고 있으나, 인간면역화 마우스 체내의 인간 혈구세포(human-specific CD45-positive cells)의 비율은 40~50% 수준에 머물고 있고, 생존 기간은 20주가 지나면 급격하게 감소한다. 신규약제의 안정성과 유효성을 검증함에 있어 생존율 극복이라는 장벽이 한계점으로 작용하였다. 이러한 가운데 인간면역화 마우스 체내의 인간 혈구세포 비율을 평균 80% 이상, 최고 95% 수준으로 최대 40주 이상 유지할 수 있는 기술을 독자적으로 개발해 ‘인간면역화 마우스’ 기반의 전임상 전문 연구 사업을 본격화하고 있는 기업이 있어 이목이 집중되고 있다. 현업에서 다양한 경험을 쌓은 석·박사급 이상의 연구진들이 모여 인간면역화 마우스 산업계의 드림팀을 향해 나아가고 있는 기업, 주식회사 씨앤에스알(C&SR Inc./대표 최미영/이하 씨앤에스알)을 찾아가 그들의 진정성 있는 이야기를 이슈메이커에 담아보았다.

 

반갑습니다. 씨앤에스알에 대한 소개를 부탁드립니다.
  “안녕하세요. 거짓 없는 진실 된 과학기술로 퀄리티 높은 인간면역화 마우스 기술을 개발해나가고 있는 씨앤에스알의 대표 최미영입니다. 현재 저희가 제공하고 있는 인간면역화 마우스 기반의 R&D 서비스는 임상 전 단계에서의 후보물질의 유효성과 안전성을 평가함으로써 기초-임상 중개형의 IND(Investigational New Drug)에 필수적인 과학적 근거 자료를 포함한 임상 데이터를 제공 및 확보하고 있습니다. 감염성 질환, 암, 재생의학 및 이식편대숙주병(GvHD)과 같은 면역성 질환, 그리고 의약학 산업에 전반적으로 활용이 가능하며, 궁극적으로 장·단기적 인간면역화 마우스의 사용을 통해 ‘보편적이며 질병 특이적 환자 맞춤형’의 의학 발전을 구현하는 데 힘을 보탤 수 있습니다. 이러한 전략적 접근 방식을 적극 활용함으로써 고유의 질병을 재현할 수 있는 기존의 한계를 극복하는 데 이바지할 수 있으리라 말씀드릴 수 있겠네요”

 

인간면역화 마우스가 어떠한 개체인지 조금은 생소합니다.
  “인간면역화 마우스는 인간의 세포, 유전자 또는 조직을 면역 결핍 실험동물 마우스 또는 쥐에게 이식된 개체를 의미하며, 마우스 내에서 인간의 다양한 세포를 기능적으로 연구 및 추적할 수 있는 하나의 바이오 소재 플랫폼이라 생각하시면 이해가 편할 것입니다. 형태는 마우스지만 내부의 면역시스템은 인간의 면역시스템이 순환하는, 즉 인간을 대체한 아바타 동물이라 이해하시면 충분할 것 같습니다. 인간면역화 마우스의 활용을 통해 연구와 임상중개형 ‘보편적 치료의학’, 더불어 ‘맞춤형 정밀의학’의 검증 및 신약 개발의 전략을 수립할 수 있기에 세계 곳곳에서 연구·개발이 진행되고 있어요”

 

그렇다면 씨앤에스알에서는 어떠한 인간면역화 마우스를 개발해나가고 있나요?
  “현재 씨앤에스알은 조혈모줄기세포 이식 기반의 장기재현성모델과 말초혈액 이식을 통한 단기재현성 모델을 보유하고 있습니다. 이는 순수 국내 연구진 기반의 기술을 바탕으로 개발되었고요. 여기서 말한 장기재현성모델의 경우, 장기적이며 안정적인 인간의 아바타 모델로 항암/백신 치료의 안정성 및 효능검증 등 보편적 치료전략의 수립이 가능하게 합니다. 질환 의과학 기술 전반에 질환 맞춤형 기초-임상 중개플랫폼으로써 보다 넓게 활용되리라 기대하고 있고요. 

  이어서 단기재현성모델의 경우 정맥혈을 이용한 아바타 모델입니다. 개인 맞춤형 질환 모델로 적합하며 새로운 항암제, 백신 등과 같은 신규치료제의 예후 및 예측 판단을 위한 스크리닝에 매우 용이하게 사용될 수 있습니다. 특히, 개인 맞춤형 정맥혈을 통해 맞춤형 정밀의학 구현을 이끌어나갈 수 있는 평가 소재로도 활용될 수 있으리라 전망합니다”

 

씨앤에스알이 개발한 인간면역화 마우스가 업계에 어떠한 영향을 주리라 전망하시나요.
  “의산업 발전은 4차 산업혁명으로 인해 인공지능, 생명유전공학 등 다양한 분야의 포스트휴먼(Post-human) 또는 트랜스휴먼(Trans-human)의 개념이 대중화되면서 분야마다 경쟁적 구도가 형성되고 있습니다. 하지만 저희는 경쟁 구도보다는 상생, 발전이 함께 공존하는 생태계가 조성되기를 희망하고 있죠. 때문에 씨앤에스알이 세계 최고 수준으로 고도화된 인간면역화 마우스 제조 기술을 기반으로 질환 맞춤형 고성능의 품질을 제공함과 동시에 R&D 서비스를 제공한다면 기업마다 개발된 기술 방식에 맞춰 인간의 질환을 있는 그대로 재연하는 최고의 파트너로서 기반을 다질 수 있지 않을까 예상해봅니다”

 

공동창업자 네 분의 인연이 궁금합니다.
  “공동창업자는 저를 포함해 손건우 CTO(이학박사), 윤병곤 Director(이학석사), 조종민 Director(이학석사)입니다. 공동창업자 모두 같은 분야에서 10년 넘게 연구 활동을 해오며 실력을 인정받은 이들이죠. 속된 말로 손이 빠르고, 손이 좋다고 정평이 나 있던 이들이었죠. 업계가 넓지 않기 때문에 선·후배, 형·동생으로 오랜 기간을 함께 지내오며 신뢰가 두텁게 쌓인 이들이었습니다. 정기적으로 자리를 갖고 연구 분야의 동향과 서로 간의 경험담을 나누며 교류해나가던 중, 우리 모두의 공통점을 발견하게 됩니다. 업계 내에서의 경쟁보다는, 우리의 장점을 살려 시너지를 낼 수 있는 분야에서 본인 최대한의 능력치를 끌어내 보고자 하는 열망이었죠. 그리고 우리의 능력을 종합해보았을 때 인간면역화 마우스 분야가 가장 적합한 분야라는 결론을 내렸습니다. 그 길로 누가 먼저라 할 것 없이 창업의 기반을 만들어 나가기 시작했습니다. 본인 영역에서의 전문성을 넘어 서로의 분야를 잘 알고 보완해줄 수 있는 능력을 갖춘 이들이었기에, 퍼즐 조각이 맞춰지듯 자연스럽게 씨앤에스알이라는 기업이 형태를 갖춰나가기 시작했습니다”

 

뜻을 모아 의기투합하셨는데, 창업 후에 예상치 못한 난관도 있었으리라 생각됩니다.
  “초기 창업기업이라면 누구나 자본의 압박과 성장에 대한 부담을 느끼게 될 것입니다. 저 역시 이 부분이 저를 점점 조여왔죠. 열정으로 해결할 수 있는 분야가 아니다 보니 실험을 위한 공간과 장비의 구축부터 가정이 있는 팀원들과 함께 목적지까지 무사히 안착할 수 있도록 길을 만들어 나가는 것이 마음처럼 쉽지 않았습니다. 위기가 엄습할 때마다 숨은 조력자분들의 도움으로 무사히 넘어갈 수 있었습니다. 공동창업자 모두가 십시일반 자신이 가진 것들을 내어주시기도 했고요. 그래서 용기가 생겼습니다. 진실 된 연구 기반의 확실한 연구 결과와 동료들에 대한 신뢰가 용기가 배가 될 수 있도록 했습니다. 이 자리를 빌려 깊은 감사함을 표하고 싶습니다”

 

동료들과 성장해나가고 있는 씨앤에스알의 가장 큰 경쟁력은 무엇이라 생각하시는지요.
  “무엇보다 순수 국내 연구진의 기술로 글로벌 선두주자들의 수준을 웃도는 인간면역화 마우스 제조 기술을 확보하고 있다는 것과, 이에 더해 우수한 가격 경쟁력, 국내에서 서로 소통할 수 있는 전문가가 존재하기에 긍정적인 결과를 효율적으로 도출할 수 있다는 것이 가장 큰 장점이라 생각합니다. 더불어 T세포, B세포, NK세포, NKT 세포 등 대표적인 면역세포부터 조절T세포, 도움T세포 등의 소량으로 존재하는 면역세포까지 역추적할 수 있는 R&D 플랫폼을 보유하고 있기에 미래의 유망 치료제인 CAR-T, NK 등의 신규 세포 치료제의 효능검증을 완벽하게 평가할 수 있어 고비용 및 인적·물적 절감을 통한 국내 바이오 업계의 경쟁력 제고에 도움을 줄 수 있다는 것도 경쟁력이라 덧붙일 수 있겠습니다”

 

충원도 계획 중이라고 들었습니다. 인재상이 궁금합니다.
  “그렇습니다. 올해를 기점으로 활발히 충원이 이뤄질 것입니다. 씨앤에스알은 책임감 있는 모습을 가진, 그리고 실력보다는 사람 됨됨이가 갖춰진 이들을 환영합니다. 하루 중 가장 오랜 시간을 차지하는 업무시간에 경쟁과 집착보다는 존중과 배려가 함께 하는 것이 우리의 삶을 행복하게 하는 데 도움을 주리라 믿기 때문이에요. 책임 있는 업무처리로 인해 얻어지는 긍정적인 결과는 결국 자신의 보람과 자긍심이 되어 주고, 그에 응하는 기업의 보상과 환경개선이 이뤄진다면 누구나 다니고 싶고, 오래 지속하고 싶은 ‘나의 직장’이자 ‘나의 일터’가 되어 줄 수 있지 않을까요?”

 

앞으로 씨앤에스알의 중·장기적 비전과 계획을 피력해 주십시오.
  “우리가 유명한 맛집에 가서 음식을 먹고 만족하는 것만으로도 행복감을 느끼듯이, 씨앤에스알을 믿고 의뢰해주시는 기업 혹은 개인에게 재현성 높은 질환을 구축하고 그에 걸맞은 결과를 제공한다면, 수많은 맛집 중에 손꼽히는 맛집이 되지 않을까 생각해요. 이를 위해 ‘Fake Science’가 아닌 신뢰도 높은 기술력과 데이터를 구축해 순수한국형 면역부전 마우스 계통을 확보해나갈 것입니다. 여기에 인간면역화 기술을 접목해 기술을 초고도화 하고, 수입에 의존하고 있는 현재의 기술을 역수출할 수 있는 다국적 R&D 전임상 전문서비스를 구축해 ‘Global First Runner’로 나아가고자 합니다. K-contents 시장에서 K-BIO로 거듭나도록, ‘BIO 기술은 한국’이라는 정의가 생겨나는 데 도움이 될 수 있도록 노력해나갈 것입니다”